Curen la sordesa progressiva en ratolins amb tècniques genètiques

La injecció d'una barreja de gens, editada amb una tècnica molt innovadora, ha permès aturar la pèrdua d'oïda a ratolins afectats de sordesa progressiva.

Els ratolins tenien una mutació en un gen anomenat Tmc1, fet que provoca que amb el pas dels temps es vagin deteriorant les cèl·lules ciliades. Es tracta d'unes cèl·lules sensorials de l'oïda que permeten detectar les vibracions dels sons i que les transformen en senyals que envien al cervell.

La mutació significa un petit canvi en la seqüència del gen: canvia una sola lletra en l'ADN. Per això, per corregir-la calia una eina molt precisa.

I aquesta eina és la tècnica anomenada CRISPR-Cas9. L'equip de David Liu, de l'Institut Mèdic Howard Hugues de Maryland (Estats Units), descriuen el mètode i els resultats en un article publicat a la revista "Nature".

La CRISPR-Cas9 ve a ser com unes tisores molt precises que permeten tallar l'ADN i eliminar la còpia dolenta del gen. Quan la diferència entre el gen correcte i el gen mutat és tan petita, una sola lletra, la dificultat és molt gran. Liu i els seus col·legues ho van aconseguir embolicant les "tisores" en una bola de greix que penetrava en les cèl·lules, eliminava la còpia dolenta i sortia abans d'interactuar amb la còpia bona.

Al cap de vuit setmanes, les cèl·lules ciliades dels ratolins que havien estat tractats presentaven el mateix aspecte que en animals sans. En canvi, en els ratolins no tractats havien seguit degenerant-se.

També els van fer proves d'oïda. Els ratolins tractats eren capaços de sentir sons 15 decibels més baixos. Això significa, segons els investigadors, la diferència entre una conversa normal i el soroll que genera l'abocament d'escombraries d'un contenidor.

Tot i que la prova s'ha fet només amb ratolins, la mutació corregida causa sordesa en aquests animals i en humans. Per això, David Lui diu:

"Esperem que aquest treball permetrà, algun dia, desenvolupar una cura per a certes formes de sordesa genètica en persones."

Per això encara falta temps. Però, quan s'aconsegueixi, els investigadors creuen que serà molt més efectiu i útil si el tractament s'aplica durant la infantesa, perquè la pèrdua de les cèl·lules és un procés progressiu i irreversible. Però, almenys en ratolins, s'ha pogut aturar.