Proven amb èxit un fàrmac contra un tipus minoritari d'ELA: "La investigació avança"

Un tractament experimental ha aconseguit resultats sense precedents contra un tipus molt agressiu d'ELA, l'esclerosi lateral amiotròfica. 

Aquest nou fàrmac, però, només és efectiu en un tipus rar d'ELA, que afecta al voltant del 2% dels afectats per aquesta malaltia, altament invalidant.

Malgrat això, suposa un avenç clar en les investigacions sobre aquesta malaltia, ja que en tots els participants a l'estudi s'ha demostrat una disminució de fins al 83% del dany neuronal provocat per la patologia.

El tractament també ha retardat l'aparició o evolució dels símptomes, i ha demostrat que és segur i ben tolerat pels malalts.

El compost l'han desenvolupat a la Universitat Colúmbia, als Estats Units, i els seus resultats han sortit publicats a la prestigiosa revista mèdica The Lancet.

Tornar a caminar

Durant els assajos que s'han fet amb pacients diagnosticats d'ELA, el fàrmac experimental s'ha mostrat eficaç en dos casos, en què els malalts van aconseguir una millora molt important dels símptomes. 

El cas més cridaner és el d'una noia jove a la qual se li va començar a injectar el fàrmac l'any 2020 i que va aconseguir recuperar la capacitat de caminar sense ajuda i de respirar sense ventilació mecànica. 

Gràcies a aquest tractament experimental, aquesta pacient s'ha convertit en la persona que ha viscut més temps amb aquest tipus d'ELA juvenil. 

El segon pacient que va obtenir bons resultats gràcies a aquest nou medicament va ser un home d'uns 35 anys que encara no tenia símptomes de l'ELA quan va començar el tractament. Tot i això, les proves d'activitat elèctrica dels seus músculs ja indicaven que els símptomes apareixerien aviat. 

En el cas d'aquest pacient, 3 anys després d'estar rebent tractament continu, encara no ha desenvolupat cap símptoma de la malaltia i l'activitat elèctrica anormal dels seus músculs ha millorat.

Un pas molt important 

La recerca i el desenvolupament d'aquest fàrmac suposa un pas molt important contra l'ELA perquè "és la primera vegada en investigació en malaltia de la motoneurona que els resultats obtinguts en animals són perfectament extraprolables en humans", diu a Catalunya Ràdio l'especialista en ELA de l'hospital de Bellvitge Mònica Povedano. 

" Estem trobant el camí per poder modificar, almenys en pacients amb mutacions genètiques vinculades a l'ELA, el curs de la patologia. Però cal tenir clar que funciona en persones que tenen aquesta mutació, perquè són estratègies dirigides contra un determinat gen".

Per Povedano el que han aconseguit aquests investigadors dels Estats Units també confirma la necessitat de més estudis genètics als afectats per malalties neurodegeratives com l'ELA perquè aquesta és una porta amb moltes oportunitats per actuar.

"  De vegades no es fan prou estudis i ens podem portar sorpreses i que persones que no sembla que tinguin una base genètica sí que la tinguin. I també caldria, fins i tot, intentar buscar altres gens que poden estar vinculats amb malalties neurodegeneratives".

"S'està avançant en la investigació"

Tot i que el nou compost està dirigit a les mutacions genètiques d'un tipus rar d'ELA, que representa fins al 2% dels casos, també dona esperances a la resta de pacients.

Anna Rigola, portaveu de la Fundació Catalana d'ELA Miquel Valls, creu que podria ser el primer tractament que mostrés una eficàcia significativa contra la malaltia:

"Estem contents perquè s'està avançant en la investigació de l'ELA. Encara que sigui només en aquest 2%, al final el que és important és que es continuï avançant cap a una cura o cap a aconseguir que la malaltia sigui crònica."

L'esclerosi lateral amiotròfica (ELA) es desencadena quan les neurones responsables del moviment comencen a morir i el control muscular es perd progressivament.

Actualment, no se'n saben les causes i no hi ha cap tractament prou efectiu contra la patologia, que provoca la mort dels afectats en un termini d'entre 3 i 5 anys.