Ratolins cecs recuperen la visió amb un fàrmac que s'activa amb la llum
És un nou enfocament contra la ceguesa. No mira la causa de les diferents malalties que afecten la retina, sinó que busca una teràpia per pal·liar-ne els efectes i restaurar la visió.
Són malalties, tant genètiques com causades per l'edat, que afecten al voltant de 200 milions de persones a tot el món i que provoquen discapacitat visual i ceguesa. Dos exemples són la degeneració macular associada a l'edat i la retinitis pigmentària.
La recerca, liderada des de l'Institut de Biotecnologia de Catalunya, ha dissenyat una família de fàrmacs que s'activa amb la llum i fa la funció de les cèl·lules danyades.
"Quan els fotoreceptors ja no hi són, perquè s'han degenerat, aquestes petites molècules fotosensibles, que hem anomenat prosthe6, actuen com una pròtesi molecular: permeten imitar els fotoreceptors i activar la cascada de senyals lumínics i tornar a activar el flux de la informació", explica Rosalba Sortino, primera autora de l'estudi i investigadora postdoctoral de l'Institut de Bioenginyeria de Catalunya (IBEC).
Un col·liri fàcil d'aplicar
Un dels principals avantatges d'aquests fàrmacs és que s'aplica com un col·liri, amb gotes, als ulls.
Els efectes en peixos zebra —uns animals molt utilitzats per experiments sobre la visió— i en ratolins duren unes 48 hores i els permeten recuperar la sensibilitat a la llum.
Al laboratori, van observar com els peixos zebra recuperaven un reflex innat, el que als humans ens permet, per exemple, seguir visualment un arbre mentre anem en tren fins que el deixem enrere.
"Si els peixos són capaços de recuperar aquest reflex, vol dir que tenim un circuit retinal intacte, complet", afirma Joaquín Martínez Tambella, coautor de l'estudi i investigador doctoral al grup de Pau Gorostiza, professor d'Investigació ICREA a l'IBEC.
En els ratolins, l'experiment va consistir a posar-los en una caixa que estava la meitat a les fosques i la meitat il·luminada i veure com es comportaven els ratolins cecs i els tractats amb els compostos moleculars.
"Els ratolins són animals que de forma natural prefereixen la foscor. Els ratolins cecs es quedaven indistintament en la zona fosca i en la zona amb llum, però els ratolins als quals vam aplicar la teràpia van recuperar la preferència per quedar-se a l'ambient fosc", explica Martínez Tambella.
Una via esperançadora
Els investigadors subratllen que els experiments s'han fet en condicions de llum ambiental. Consideren que els resultats són bons i ara treballen per formular les molècules i allargar l'efecte dels fàrmacs. També per avaluar la seguretat dels compostos abans de passar a una nova fase.
"Jo diria que és una fase disruptiva per desenvolupar una teràpia farmacològica que no és invasiva, que és amigable per als pacients, que no requereix manipulació genètica ni dispositius implantats. I segurament també més accessible per als sistemes sanitaris públics", conclou Sortino.
La recerca, que publica aquest dimecres la revista Journal of the American Chemical Society (JACS), encara té un llarg camí per recórrer, però els assajos clínics en humans podrien començar, com a molt tard, d'aquí quatre anys. És una via esperançadora per a un gran nombre de malalties degeneratives de la retina que acaben provocant discapacitat visual i ceguesa, algunes de les quals ara com ara no tenen tractament.
